让“萌芽”新药安全走向临床

发布时间: 2022-03-16 16:02   来源: 健康报

 □ 记者 王潇雨 通讯员 王璐

  从筛选潜在靶点的基础研究,到动物实验,再到受试者参加的临床试验,创新生物药研发是一个艰难又漫长的过程。特别在临床试验阶段,既要保护受试者的尊严安全和权益,还要不断提高效率,加快研发进程。在这方面,临床医生和研究人员一直在努力。

  建立整合型研究中心

  不久前,北京协和医院临床药理研究中心一期病房和实验室迁入转化医学综合楼6至7层,完成了硬件升级,也迎来了新一批的受试者。近日,记者探访了一期临床试验现场。

  “大家来详细了解一下参加临床一期试验的具体注意事项,再做决定。”20名受试者当天来到转化医学综合楼1层大厅的谈话室,听研究护士介绍参加试验可能的风险、保障措施等。这也是参加新药临床试验的一步,即“知情同意”。

  会议室旁边依次有8个诊室,如果受试者决定入组试验,将在这些诊室进行基本的体格检查,做心电图、采血样等。如果条件符合,受试者将在研究人员指导下按照试验方案,定时试用药物,并接受身体状态严密监测。

  一期临床研究专属病房建在7层的楼体外圈,安装了落地窗,每间病房的采光条件都非常好。研究人员的标本处理室、资料室、临床协调员工作区、研究护士工作区等,安排在大楼内圈,被病房“环绕”。

  “这样设计,能让受试者有好的感受,也有利于提高工作效率。”北京协和医院临床药理研究中心工作人员张洋告诉记者。

  大楼6层是一期生物分析实验室、标志物研究平台和实验室。“这里正在搭建生物药定量、定性分析技术平台,将提高新型抗体药物和疫苗,如免疫细胞、基因治疗和干细胞治疗等新型生物药物的临床研究能力。”张洋介绍,实验室已安装目前最高灵敏度和分辨率的质谱分析仪等设备,能出具符合国际标准的新药注册规范数据。

  “我们进一步优化了流程设计和硬件布局,重点是将早期研究与大院区的临床研究融合起来。”临床药理研究中心副主任王焕玲表示,中心的一期专业组在与医企深度合作,进一步打通“基础研究、临床应用、转化医学、产业转化”的创新链条。

  受试者撑好“保护伞”

  在转化医学大楼1层,有两间资料室,里面存放着600多个包括伦理文件在内的在研项目资料伦理文件。

  “质量就是生命,有好几道关在保护受试者安全。”王焕玲介绍,第一关,在国家层面,研究方案要通过国家药品监督管理局审批。研究申办者要在大量前期研究的文献和数据基础上,科学设计临床试验方案。

  第二关,在医院层面,药物临床试验伦理员会发挥关键作用。员会由医学、药学、法学、伦理学、非医药专业人员,及独立于研究和非本机构的委员组成,从不同的学科角度,来综合评估临床试验方案的风险。

  第三关,在实施过程中,研究者严格按照方案规范进行,操作也要更严谨。一旦发生了损害受试者权益的事情,伦理委员可随时叫停临床试验。

  第四关,要保证信息透明,明确数据来源,所有数据要可追溯。为此,医院建立了临床研究志愿者数据库、全流程电子管理系统,自主研发条码信息采集系统。

  王焕玲介绍,近年来,药物临床试验伦理委员会平均每年审查的临床试验新项目达200余项,跟踪审查的过程中文件近万份。

  真正以受试者为中心

  “过去,受试者大部分是医学生,年轻的护士和医生。”关淑霞是一位曾在一期病房工作11年的护士长,她坦言,对于患者受试者来说,有时候加入临床试验也是获益的。一方面,患者有可能使用到更有前景的药物。另一方面,患者在诊疗流程方面由专人负责,患者体验也好一些。

  临床试验从一期到四期,受试者从健康人逐步扩大到患者。“健康受试者的研究团队既包括临床医生,还包括药理学专家,因为一期纳入受试者多为健康人,要在他们的支持下,对药的剂量、吸收、分布、代谢、排泄等全过程进行评价,了解药物的安全性,为后续的临床试验奠定基础。而后续的患者受试者的研究一般是由临床医生主导,通常要与目前标准治疗方案对比,看看是否治疗效果更好、副反应更少、用药更方便。”王焕玲说。

  “能进入一期临床试验的研究药物,都是娇嫩的幼芽,就像一个刚刚进入幼儿园的孩子,要一步步地通过考验,然后上小学、中学、大学,最终步入社会。这个过程也是残酷的,因为在任何一个阶段都极有可能没能通过考核,最终未能成功进入下一个阶段。”王焕玲说。

  “要明确的是,作为临床试验,受试者不需要支付和临床试验相关的检查费用,这些费用都应该是申办者来出的。为了保障受试者权益,有些申办者会为临床试验购买保险。此外,受试者补偿数额也需要伦理委员会审批,要覆盖交通、营养、误工补偿,也要避免风险逐利。”关淑霞说,“过去,确实有志愿者为了挣钱,在不同医院同时参加多个试验,这对受试者来说非常危险,也会影响试验结果。所以,我们牵头成立了覆盖北京的一期临床研究志愿者数据库,把参与临床试验的志愿者信息整合起来,这样有效避免了重复入组,后来这一验也推广到了全国。”

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